Aqbeż għall-kontenut

L-istrateġija tar-riċerka tagħna

Tliet membri tal-panel bilqiegħda fuq il-palk waqt diskussjoni. L-isfond juri t-test, "Vjaġġ DEBRA: Nibdlu l-ħajja aktar malajr flimkien.
Direttur tal-Ġbir ta’ Fondi, Hugh Thompson, Ko-Viċi President tat-Trustees, Carly Fields u Direttur tar-Riċerka, Dr Sagair Hussain fuq il-palk fil-Membri Weekend 2022.

DEBRA hija l-akbar finanzjatur tar-Renju Unit epidermolisi bullosa (EB) riċerka. Investejna aktar minn £20 miljun u konna responsabbli, permezz tal-finanzjament tar-riċerka pijunier u l-ħidma internazzjonali, biex nistabbilixxu ħafna minn dak li issa hu magħruf dwar l-EB.

Din hija l-ewwel strateġija ta’ riċerka tagħna li niffukaw fuq l-impatt u fuq dak li huwa importanti għan-nies li jgħixu bl-EB. L-ambizzjoni tagħna hija li nsibu u niffinanzjaw trattamenti biex inaqqsu l-impatt ta 'kuljum tal-EB, u kuri biex jinqerdu l-EB.

L-istrateġija l-ġdida tagħna tpoġġi l-outputs tal-pazjenti fuq quddiem u fiċ-ċentru, b'fokus fuq riċerka translazzjonali li se jkollha impatt pożittiv fuq dawk bl-EB illum. Se niffinanzjaw xjenza tal-ogħla kwalità madwar id-dinja li għandha l-potenzjal li twassal għall-pazjenti EB.

Dijagramma li turi strateġija għall-kura medika li tiffoka fuq it-trattamenti u l-kwalità tal-ħajja, b'taqsimiet dwar l-iżvilupp tal-pipeline, l-użu mill-ġdid tad-droga, il-fehim tal-EB, ir-riċerka u t-terapiji.
Dijagramma li turi l-istrateġija tar-riċerka tagħna.

L-erba’ prijoritajiet ta’ riċerka ġenerali tagħna huma dawk li naraw li l-aktar probabbli li jwasslu għal riżultati għan-nies li jgħixu bl-EB. Huma:

  • Investi fih użu mill-ġdid tad-droga u tiżviluppa programmi ta' skoperta ta' drogi biex tħaffef is-sejba ta' trattamenti.
  • Iżżid l-investiment f’temi ta’ riċerka ffukati fuq il-pazjent.
  • Kompli tinvesti biex tifhem aħjar il-kawżi u l-progressjoni tal-EB u r-rwol tas-sistema immuni.
  • Investi ħafna fil-ġenerazzjoni li jmiss ta’ riċerkaturi tal-EB.

Qed nappellaw lill-komunità xjentifika, lill-fondi u lill-imsieħba industrijali tagħna biex jiġu u jingħaqdu magħna f'dan il-vjaġġ biex jaċċelleraw l-innovazzjoni tar-riċerka tal-EB.

applikazzjonijiet huma milqugħa mid-dixxiplini kollha impenjati biex itejbu l-ħajja tan-nies bl-EB.

Aqra l-istrateġija sħiħa tar-riċerka

Ikkuntattja lit-tim tar-riċerka

Ir-riċerka dwar marda rari 

 

L-istrateġija tar-riċerka tagħna tqis l-istatus tal-EB bħala 'marda rari'. Reklutaġġ ta' mijiet jew eluf ta nies bl-EB biex tieħu sehem fi provi kliniċi ta’ fażi 3 is sfida. Rikopru l-ispiża tal-iżvilupp ta' trattament ġdid, kemm jista' jkun li jbiddel il-ħajja familji bl-EB, jista' jkun aktar diffiċli għall-investituri jekk in-numru ta 'utenti huwa żgħir.  fehim il-kawżi ta EB u repurposing trattamenti li diġà huma sikur fl-użu minn nies bi oħra, simili kundizzjonijiet hija parti ewlenija mill-istrateġija tagħna. 

 

X'tipi ta' riċerka tiffinanzja DEBRA?

To niddeċiedu liema proġetti ta’ riċerka għandhom jiġu ffinanzjati minn DEBRA UK, għandna erba’ oqsma li naħsbu li l-aktar li se jgħinu lill-familji li jbatu bl-EB.

Aqra dwar il-proġetti ta’ riċerka tal-EB li aħna finanzjament bħalissa.

Trattamenti li diġà ntwerew li huma sikuri u jnaqqsu s-sintomi ta’ kundizzjonijiet oħra jistgħu jiġu ttestjati fuq is-sintomi tal-EB.

Ir-riċerka dwar l-EB, l-ekżema, il-psorjasi, il-kanċer tal-ġilda jew kundizzjonijiet oħra tal-ġilda jistgħu jgħinu biex jinstabu trattamenti biex inaqqsu, iwaqqfu u/jew ireġġgħu lura s-sintomi tal-EB.

 

Il-ġisem tagħna huwa magħmul minn ħafna proteini differenti li jaħdmu flimkien. Skont liema proteina individwali tinkiser, u kemm hi miksura, aħna jkollna tip differenti ta 'EB b'sintomi differenti. 

  • Is-sintomi tal-ġilda jinkludu nfafet bl-uġigħ li jistgħu jaffettwaw il-mixi/mobbiltà u jikkawżaw infezzjonijiet, ċikatriċi, tħaxxin tal-ġilda u d-dwiefer, fużjoni tas-swaba’ tas-saqajn/swaba’ u telf ta’ xagħar. 
  • Iċ-ċans li jkollok kanċer tal-ġilda (Karċinoma taċ-Ċelluli Skwamużi, SCC) tiżdied għal xi nies bi EB distrofiku. 
  • Il-wiċċ ta 'l-għajnejn jista' jiġi affettwat u jikkawża uġigħ/nexfa fl-għajnejn u telf tal-vista.
  • Il-kisja tal-ħalq, il-griżmejn u l-imnifsejn jistgħu jiġu affettwati minn infafet li jikkawża diffikultà biex tomgħod, tibla’ u titkellem li tista’ twassal għal malnutrizzjoni, anemija, dewmien fit-tkabbir u diffikultajiet biex tieħu n-nifs. 
  • L-enamel tas-snien jista 'ma jifformax kif mistenni u jista' jkun diffiċli li tnaddaf is-snien b'mod effettiv minħabba uġigħ minn folji ġewwa l-ħalq. 
  • Uġigħ u ħakk huma sintomi ewlenin.

 

Ir-riċerka dwar il-kawżi tal-EB u x'jagħmilha tmur għall-agħar jew aħjar maż-żmien. 

Il-fehim tal-kawżi tas-sintomi tal-EB f'termini ta 'ċelluli u proteini se jgħin lir-riċerkaturi futuri biex jagħmlu għażliet tajbin dwar mediċini u trattamenti ġodda.

 

Għandna bżonn li l-aqwa riċerkaturi jkunu jafu dwar l-EB u jkollhom l-opportunità li nwettqu riċerka li tgħinna niġġieldu l-EB.